由Stem Cells Inc公司发起，加州大学旧金山分校的研究人员领导的一项临床I期试验证实，神经干细胞可成功植入患者大脑，并似乎生成了髓鞘。这项研究发表在2012年10月10日的《科学转化医学》杂志上，表明神经干细胞移植一年后在患者大脑中是安全的。

加州大学旧金山分校儿科学和神经外科教授、贝尼奥夫儿童医院新生儿学教授及霍华德休斯医学研究所研究员David H. Rowitch博士指出，该研究旨在测试安全性及初步疗效，结果令人鼓舞。

“第一次，我们获得了证据证明移植的神经干细胞能够在有严重髓鞘形成疾病的患者中生成新髓鞘，”贝尼奥夫儿童医院神经外科和儿科学副教授、小儿神经外科教授、佩梅病（PMD）临床试验的共同主要负责人Nalin Gupta博士说。

试验结果代表了重要的第一步，强有力地支持进一步测试这种方法作为治疗这些患者大脑中基本病理的一种手段。

在试验中，加州Stem Cells Inc公司开发的人类神经干细胞被直接注入到4名早发性致命形式佩-梅氏病年幼儿童的大脑中。

在佩-梅氏病中，一种遗传性缺陷阻止了称作少突神经胶质细胞的脑细胞生成髓鞘。髓鞘是一种隔离白质（充当整个大脑神经冲动的管道）的脂肪物质。没有髓鞘覆盖，白质束短环路就像裸电线一样，无法准确传送神经信号，导致神经功能障碍和神经退行性病变。早发性佩-梅氏病患者不能行走或说话，常常有呼吸困难，并经受渐进性神经退化，导致在10-15岁死亡。这一疾病通常好发于男性。

多发性硬化症和某些形式的脑瘫也涉及少突胶质细胞损害及随后的脱髓鞘。

试验在2010-2011年间开展，在PMD儿童接受移植前后，患者被给予标准神经学检测和发育评估，并接受了磁共振成像（MRI）。“MRI是我们评估髓鞘形成最严格的一种非侵入性方法，”Rowitch说。

研究人员发现的证据表明干细胞已经获得成功移植，接受到了来自周围组织的血液和营养物质，并整合到了大脑中，Rowitch将这一过程比喻为像“植物扎根”。

这一研究结果特别重要，因为这些细胞并非是患者自身的干细胞。“预期患者有可能会排斥它们，”他说。

研究人员还发现间接证据表明干细胞变成了少突胶质细胞，并正生成髓鞘。Rowitch谨慎地说“尽管还没有非侵入性的方法来明确地测试它，但我们MRI的结构表明在移植的区域有髓鞘形成。”

一旦移植并植入，神经干细胞有潜能分化为许多不同的脑细胞类型，这取决于它们导入的大脑区域。这一I期试验研究选择的是动物研究已知最有可能导致少突胶质细胞形成的位点。

在同期的《科学转化医学》杂志上，由俄勒冈健康与科学大学Papé家庭儿科研究所的另一个研究小组在一项动物研究中，将Stem Cells Inc公司的神经干细胞注入到了小鼠模型中，变成了少突胶质细胞，并形成了髓鞘。“这一动物实验与来自临床试验的MRI结果是一致的，进一步支持了在人类患者中供体来源髓鞘形成的可能性。”

加州大学旧金山分校伊莱和伊迪特-布罗德再生医学和干细胞研究中心主任Arnold R. Kriegstein说：“这是该领域一个里程碑式的研究。没有这些人类患者中的研究，我们真的不知道移植的细胞行为如何——它们是存活或是迁移了，是植入还是退化和死亡，免疫抑制方案是否真的起了作用。通过这些研究我们不仅能够确定必要的程序和技术，并朝着以细胞为基础治疗这一疾病和相关疾病前进。”