日本一项突破性的临床试验显示，烟酰胺核糖苷（一种维生素B3衍生物）可显著改善罕见早衰疾病——沃纳综合征的症状。

患者的心血管健康得到增强，皮肤溃疡减少，肾功能衰退减缓——且均无严重副作用。这是首个证明靶向NAD+耗竭可能解决沃纳综合征基础生物学问题的证据。

沃纳综合征：一种毁灭性的衰老疾病

沃纳综合征是一种加速衰老过程并带来危及生命并发症的罕见遗传病。在首次此类临床试验中，日本研究人员与Niagen Bioscience合作，在患有该疾病的人群中测试了烟酰胺核糖苷，一种维生素B3。

结果令人瞩目：烟酰胺核糖苷促进了心脏和血管健康，缩小了顽固的皮肤溃疡，并减缓了肾功能丧失。对于一种几乎没有治疗选择的疾病，这些改善 hint 着真正的希望。

NAD+及其在衰老和疾病中的作用

为什么烟酰胺核糖苷可能有效？Bohr实验室的早期研究表明，沃纳综合征患者缺乏NAD+，这是一种为能量生产、DNA修复和许多其他细胞任务提供动力的分子。由于直接向人类提供NAD+不起作用，科学家探索了烟酰胺核糖苷，一种身体可以 readily 转化为NAD+的天然前体。

动物研究表明，烟酰胺核糖苷可延长寿命并抵消与年龄相关的衰退。其他人群中的人体试验 hint 了对抗炎症、代谢问题和肌肉无力的益处，但其对沃纳综合征的影响一直是个谜——直到现在。

启动首个沃纳综合征烟酰胺核糖苷临床试验

在最近的一项研究中，由千叶大学预防医学科学中心/千叶大学医院糖尿病、代谢和内分泌学系Masaya Koshizaka副教授领导的研究团队，在沃纳综合征患者中进行了世界上首次严格的烟酰胺核糖苷临床试验。他们的论文最近发表在《衰老细胞》上。

这项开创性工作涉及一项随机、双盲、安慰剂对照的试验，以评估烟酰胺核糖苷补充剂的安全性和有效性。研究团队以交叉设计招募了沃纳综合征患者，参与者每天接受一剂烟酰胺核糖苷或安慰剂，持续26周，然后交换治疗再持续26周。研究人员追踪了NAD+血液水平、皮肤溃疡大小、动脉硬度和肾功能。

烟酰胺核糖苷的益处：NAD+提升、血管健康和肾功能

与安慰剂相比，烟酰胺核糖苷补充剂显著增加了患者血液中的NAD+水平。重要的是，烟酰胺核糖苷改善了动脉硬化（心血管疾病风险的标志物），减少了皮肤溃疡面积，并似乎减缓了肾功能障碍的进展——所有这些都没有任何严重的副作用。此外，对血液中代谢物的全面检查显示，烟酰胺核糖苷治疗降低了肌酐和与肾功能障碍相关的其他化合物的水平。这表明烟酰胺核糖苷可能有助于保护肾功能，解决了沃纳综合征的另一个严重并发症。

统一的理论：NAD+耗竭与多器官衰老

治疗对许多不同器官系统的多重益处表明，NAD+耗竭可能是沃纳综合征的一个基本机制，可以作为治疗靶点。“我们的发现表明，烟酰胺核糖苷可以作为两种主要症状——动脉硬化和皮肤溃疡——以及预防肾功能下降的有价值的治疗选择，”Koshizaka博士解释说。鉴于超过70%的沃纳综合征患者受到无法治疗的皮肤溃疡的影响，常常导致截肢，而心血管疾病仍然是该人群早期死亡的主要原因，这些结果尤其重要。

对未来研究和长寿科学的启示

尽管需要更大规模的研究来扩展这些发现，但这项开创性研究为长期缺乏有效治疗选择的沃纳综合征患者带来了新的希望。除了对这种罕见疾病的直接意义外，这项研究还为衰老生物学以及更广泛地解决与年龄相关的衰退的潜在干预措施提供了宝贵的见解。

参考原文： Mayumi Shoji, et al. “Nicotinamide Riboside Supplementation Benefits in Patients With Werner Syndrome: A Double-Blind Randomized Crossover Placebo-Controlled Trial”. Aging Cell. 3 June 2025. DOI: 10.1111/acel.70093.