在一项新的研究中，来自英国爱丁堡大学和UCB制药公司的研究人员在改善一种新兴的细胞替代疗法方面迈出了关键一步。该疗法通过将健康细胞移植到帕金森病破坏的大脑区域，有望缓解震颤和平衡问题等症状。相关研究结果发表在《欧洲神经科学杂志》上，论文标题为“Engineering synucleinopathy‐resistant human dopaminergic neurons by CRISPR‐mediated deletion of the SNCA gene”。

在这项研究中，研究人员利用CRISPR/Cas9n技术切除人胚胎干细胞中的SNCA基因片段，从而构建出对帕金森病具有抵抗力的干细胞。SNCA基因编码α-突触核蛋白，其异常聚集形成路易小体，是帕金森病的典型病理特征。通过删除该基因，干细胞在分化为多巴胺能神经元后，能够抵抗路易小体的形成。

在实验室测试中，这些干细胞被转化为产生多巴胺的神经元，并在化学试剂诱导下评估路易小体形成。结果显示，经过基因编辑的神经元未形成毒性团块，而未编辑的神经元则出现典型病理改变。这一发现表明，基因编辑技术可能为细胞替代疗法提供更持久的治疗效果。

论文通讯作者、爱丁堡大学再生医学中心的Tilo Kunath博士指出：“帕金森病在神经元间扩散并侵入健康细胞，这限制了细胞替代疗法的长期效果。我们的研究有潜力显著改善这些新兴疗法。”帕金森病治愈基金会研究副主任Simon Stott博士补充道：“细胞替代疗法是一种实验性再生医学方法，这项研究为其开发提供了重要进展。”

参考资料：Yixi Chen et al, Engineering synucleinopathy-resistant human dopaminergic neurons by CRISPR-mediated deletion of the SNCA gene, European Journal of Neuroscience (2018). DOI: 10.1111/ejn.14286.