神经退行性疾病 30年磨一剑:FDA批准首款亚历山大病基因靶向药物Zanvastro
美国FDA批准了首个针对亚历山大病根本病因的药物Zanvastro,该病是一种超罕见、进行性且常致命的神经系统疾病,全球患病率低于百万分之一。临床试验显示,接受Zanvastro治疗一年多的患者行走速度显著优于未治疗患者,运动功能稳定甚至改善。该药由Ionis Pharmaceuticals开发,通过反义寡核苷酸降低GFAP蛋白产生,每三个月一次脊髓注射。这一突破源于30多年前对GFAP基因突变的研究,为患者带来了首个疾病修正疗法。...




