随着监管灵活性和细胞基因疗法管线的发展，FDA在2023年上半年批准了35种新药。尽管药物评价与研究中心（CDER）在上半年批准了26种新药，比去年同期多出10种，但FDA生物制剂部门（CBER）的活动更加引人注目。根据最新报道，生物制品评估与研究中心在上半年批准的九种新型疗法超过了过去20年的全年总数。这一趋势预计将在2023年下半年继续，其中包括Iovance的Lifileucel、BrainStorm Cell Therapeutics的NurOwn和一对镰状细胞病基因疗法。本文对今年迄今为止获得批准的五种重要疗法进行盘点。

01 BioMarin的Roctavian

CBER上半年批准的药物中有三分之一是基因疗法。Roctavian用于治疗经FDA批准的测试确认成年患者没有5号血清型腺相关病毒（AAV5）抗体的A型血友病。Roctavian是首个用于治疗该病的基因疗法之一，通过递送功能性凝血因子VIII基因，减少出血事件。同时，它也加入了其他几种药物的市场，其中包括罗氏公司的Hemlibra，这是一种双特异性抗体，去年为其所有者带来了超过42亿美元的销售额。Roctavian的售价为290万美元，是世界上最昂贵的药物之一，仅次于售价350万美元的Hemgenix。

02 CellTrans的Lantidra

FDA尤其是CBER，今年热衷于“首创”。在一项新公告中，FDA批准了首个治疗1型糖尿病（T1D）的细胞疗法Lantidra。Lantidra由总部位于芝加哥的CellTrans公司开发，是一种胰岛细胞疗法，由已故捐赠者的胰腺细胞制成。它被批准用于治疗反复发作低血糖、无法达到目标血糖水平的成年T1D患者。在Lantidra之后，还有几种此类疗法正在研发中。Vertex公司有两款处于中期阶段的产品，Sernova公司的细胞袋系统正在进行I/II期研究。虽然这种方法引起了广泛的关注，但挑战依然存在，包括免疫抑制疗法的毒性和源材料的稀缺。

03 Sarepta的Elevidys

作为2023年最受瞩目的决定之一，Sarepta赢得了对Elevidys的批准，这是有史以来第一种治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法。Elevidys通过腺相关病毒载体递送功能性肌营养不良蛋白基因，旨在恢复肌肉功能。虽然该批准不乏争议，但Sarepta最终获得了狭窄的标签范围，用于治疗4-5岁的儿童。

04 葛兰素史克的Arexvy

经过多年的期待，葛兰素史克公司的Arexvy疫苗于今年5月在美国获批上市，这是首个呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗。该疫苗被批准用于预防由RSV引起的下呼吸道疾病，适用于60岁及以上的成年人。虽然RSV的症状通常较轻，但幼儿和老年人患严重疾病的风险较高。葛兰素史克一直与辉瑞并驾齐驱，而辉瑞在不到一个月后就赢得了FDA对Abrysvo的批准。据今年2月接受路透社采访的分析师称，去年RSV病例激增，市场价值达50亿至100亿美元。

05 Gamida Cell的Omisirge

作为血癌患者的金标准疗法，造血干细胞移植（HCT）对身体的要求很高。通常情况下，接受干细胞移植治疗这些癌症（包括急性髓性白血病和慢性髓性白血病）的患者需要接受积极的化疗或放疗，以清除现有的干细胞，使身体更容易受到严重的感染，有时甚至是致命的感染。Omisirge是脐带血，经过Gamida Cell的制造过程，扩大并改善了细胞的新陈代谢能力。然后，这些细胞被用于骨髓移植，重新填充免疫系统，从而降低感染的可能性。脐带血不需要与来自成人捐献者的细胞进行相同程度的配对，因此，脐带血有可能帮助那些找不到完全匹配捐献者的种族或民族背景不同的病人。

这些新药的批准标志着治疗领域的重大进展，为患者和医疗领域带来新的希望和机遇。

文章来源：生物谷