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2017年CAR-T领域的重大进展

2016-12-28 11:37 未知 bioguider.com 阅读 0
核心摘要: 2017年是CAR-T细胞疗法发展的重要一年,风筝制药和诺华的CAR-T疗法有望获FDA批准上市,Cellectis的UCART19异体CAR-T技术引发关注。文章分析了血液肿瘤与实体肿瘤CAR-T治疗的差异及挑战,并展望了未来发展方向。

2017年CAR-T看点

2017年被认为是CAR-T细胞疗法发展史上具有里程碑意义的一年。这种通过改造患者自身T细胞,使其成为高效肿瘤杀伤工具的新型免疫治疗策略,正逐步走向临床应用。美国食品药品监督管理局(FDA)预计将在这一年批准首批CAR-T疗法上市,包括风筝制药(Kite Pharma)开发的KTE-C19(用于治疗非霍奇金淋巴瘤)以及诺华(Novartis)开发的CTL019(用于治疗儿童B细胞急性淋巴细胞白血病)。然而,另一家CAR-T领域的领先企业朱诺公司(Juno Therapeutics)因患者死亡事件,其JCAR015的上市计划被迫推迟。

在实体肿瘤的CAR-T治疗方面,2017年预计将有一些早期临床数据公布,涵盖肺癌、乳腺癌、直肠癌等多种实体肿瘤。然而,与血液肿瘤相比,实体肿瘤的CAR-T治疗面临更大的挑战。由于适合靶向的抗原在健康组织中也可能表达,CAR-T细胞可能攻击正常细胞,导致严重的副作用。因此,安全性成为实体肿瘤CAR-T治疗的最大难题。

另一项备受关注的技术进展来自法国Cellectis公司的UCART19。与传统CAR-T疗法不同,UCART19采用健康供体的T细胞,通过基因编辑敲除TCR后进行改造,从而实现批量生产。这种“通用型”CAR-T细胞不依赖患者自身的T细胞,因而具有更高的经济性和便利性。2016年,UCART19已在两名英国婴儿患者中进行临床试验,均取得了缓解效果。然而,这种疗法也存在潜在风险,例如患者免疫系统可能会迅速中和或排斥异体T细胞,甚至引发严重的免疫反应。尽管如此,Cellectis公司对UCART19的前景充满信心,并已将其技术授权给辉瑞和施维雅(Servier)公司,用于急性淋巴白血病和慢性淋巴白血病的临床试验。首例患者已于2016年6月入组,预计2017年上半年将公布中期临床数据。

总体而言,CAR-T疗法在2017年的发展不仅标志着免疫治疗领域的技术突破,也为肿瘤治疗带来了新的希望。随着更多临床数据的发布,我们期待这项技术能够为更多患者带来福音。

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