伦敦国王学院基因治疗和再生医学中心的研究人员与伦敦大学学院的同事合作，开发了第一个真正可扩展的人类 iPSC 神经肌肉疾病模型。

神经肌肉疾病影响神经系统输出层（一种称为运动神经元的神经细胞）与肌肉之间的通讯。此类疾病（例如运动神经元疾病）会导致瘫痪，患者通常会在症状出现后几年内死亡，因为他们失去了呼吸能力。

许多破坏性神经肌肉疾病目前缺乏有效的治疗方法。部分原因是缺乏能够以可扩展的方式 评估复杂的人类神经肌肉疾病表型的药物发现平台。

Lieberam 和 Song 小组开发的细胞培养模型由合成支架和人类干细胞衍生的运动神经元和肌肉纤维组成。这种设计可能适合筛选可以保留和恢复神经肌肉连接的治疗方法。

先前的模型已经显示了对运动神经元连接的形成和维持进行建模的重要性，但这些先前模型的可扩展性因其复杂的几何形状而受到限制。这种新模型已经允许研究人员在两周的时间内监测肌萎缩侧索硬化症（ALS）背景下 肌纤维和运动神经元之间连接的形成和维持。

证明可以通过这种方式创建真正可扩展的人类神经肌肉疾病模型，将为未来旨在开发神经肌肉疾病新疗法的具有成本效益的药物和基因治疗筛选铺平道路。

“我们的研究结果表明，这种培养系统是研究神经肌肉疾病的一个有前途的平台，并且可能适合筛选保留和恢复神经肌肉连接的潜在疗法，”发育神经生物学高级讲师 Ivo Lieberam 博士说。

该研究发表在《生物制造》杂志上。