早产儿“今又生”

        作为世界上首个被批准上市的基因治疗药物，五年过去了，“今又生”仍未有足够的临床试验数据来确证其抗癌效果

　　中国的药品监管者，经常要看美国同僚的眼色行事——如果某种药物在美国没有获得上市批准，在中国通常也不会被放行。但“今又生”却是个例外。

　　早在五年前，深圳市赛百诺基因技术有限公司的今又生（Gendicine）就拿到了中国国家食品药品监督管理局（SFDA）的生产批文。这也是世界上首个获准上市的基因治疗药物。

　　但一直到今天，国内外医药界关于今又生是否有资格上市的争议，从来没有停止过。今年2月，《临床肿瘤学杂志》（Journal  of  Clinical  Oncology）发表的一篇论文，则为人们认识这种药物提供了最新的视角。

　　北京肿瘤医院张珊文教授和福建省肿瘤医院潘建基教授及其同事，在各自的医院共募集了82名鼻咽癌患者。这些患者被随机分为两组，其中42名患者联合使用今又生和放疗；另外40名则作为对照，只进行放疗。

　　上述研究人员在《临床肿瘤学杂志》报告称，今又生组的五年生存率为66.7%，而对照组的五年生存率为59.2%，前者比后者高出7.5%。此外，今又生组的五年无病生存率比对照组，也要高出约11.7%。

　　今又生的发明人是一位“海归”。1998年初，在日本和美国留学多年的彭朝晖参与创立了赛百诺公司。

　　同年底，SFDA批准赛百诺的基因治疗药物“重组人p53腺病毒注射液”进入I期临床。所谓基因治疗，是指通过操作遗传物质来干预疾病，包括纠正人体自身基因结构或功能的错乱等。p53基因则被认为是肿瘤抑制基因，约一半种类的肿瘤与p53的突变有关。

　　“重组人p53腺病毒注射液”由正常人的p53基因，与经过改造的一种腺病毒基因重组而成。后者主要起载体作用，携带治疗基因p53进入肿瘤细胞内，使其发挥作用。

　　在这种新药的研发过程中，赛百诺还得到过深圳市和科技部等政府部门提供的大量经费支持，以及其他便利条件。

　　2004年1月，“重组人p53腺病毒注射液”获得了SFDA的生产批文，其注册商标名为“今又生”。

　　彭朝晖在为《人类基因治疗》杂志撰写的综述文章中透露，参与今又生上市评审的共有39位专家，其中包括10位中国科学院院士。

　　今又生的问世，被一些国内媒体描述为中国在基因治疗领域的里程碑，一些政府部门在其总结材料中也将其视为政府支持药物创新的一个典范。

　　但对于今又生的出生资格，多位国内外医药界人士却抱有疑问。毕竟，衡量一个新药物能否上市的最重要依据，是大规模随机对照临床试验的结果，而不是专家评审团的“豪华程度”。

　　美国Tufts大学的Sheldon  Krimsky就曾撰文表示，今又生向SFDA提交的申报材料中，仅有100余个临床试验病例，比美国食品药品监督管理局（FDA）审批某种新药所需的临床试验病例少得多。

　　美国《科学》杂志在其新闻报道中也指出，SFDA在没有标准的三期临床试验数据的情况下，就批准了今又生的生产。

　　北京肿瘤医院张珊文教授最近在接受中国科学院《科学新闻》杂志采访时也承认，今又生“的确是个早产儿”。

　　尽管基因治疗药物研发是当今生物医药领域的一个热点，全球范围内已经开展的近1500个基因治疗临床试验，但大多处在一期和二期。其中，进入三期，即新药审批前最后阶段临床试验的，只有数十种。

　　2008年6月，美国德州的Introgen公司根据其三期临床试验结果，向美国FDA提交了其p53基因治疗药物用于治疗复发性和转移性头颈部鳞状细胞癌的上市申请，但被FDA驳回，原因是申请材料和数据不完备。

　　由于没有获得FDA批准，又缺乏后续的研发投入，Introgen公司已经陷入困境，不得不申请破产保护。对于高风险、高回报的新药研发而言，这样的故事比比皆是。能够最终拿到FDA新药上市许可的，实属凤毛麟角。

　　从这种意义上讲，今又生在缺乏足够临床试验数据证明其功效的情况下，就被SFDA批准上市，可谓幸运之至。

　　在奔达药业公司入掌赛百诺之后，彭朝晖已经不再担任公司董事长一职。而他亲手缔造的今又生，正在成为越来越多癌症患者的选择。

　　2008年中国生物产业大会网站的资料显示，该药物在临床试验和应用中已经治疗约1万例癌症患者。这当中，还有约500名白种人患者专程到中国接受治疗。

　　SFDA批准今又生的适应症为“与放疗联合试用于现有治疗方法无效的晚期鼻咽癌的治疗”。中国各地的医院还在临床试验中，将其用于头颈部鳞状细胞癌等数十种癌症的治疗。

　　不过，这些“临床试验”的研究数据，最终在那些需要经过严格的同行评议的学术杂志上发表的，实在是少之又少。

　　此次发表于《临床肿瘤学杂志》的论文，已经是目前最为详实的一篇今又生临床试验报告了。但其报告的临床试验病例仍然不算多，只有80多例。

　　要想充分说明今又生这个“早产儿”的健康状况，赛百诺及其合作者或许还得拿出更多的临床试验数据。■ (责任编辑：泉水)

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