干细胞研究成果不断治疗产品困局待解

细胞治疗产品开发目前仍存在一些问题，因此投资者不敢冒险投入，致使干细胞产业缺乏足够的社会资金投入。我国干细胞技术及其产业要想领先世界，必须处理好存在问题。　　

　　近期我国干细胞领域喜讯频传：天津市造血干细胞库容突破３万份；安徽省首个干细胞治疗与康复学术论坛举行，就相关政策及干细胞技术、应用等展开深入讨论；同时，出现多项干细胞研究成果和成功治疗案例。

　　随着干细胞研究在政策等方面获得更多的支持，加上近年来间充质干细胞临床试验疗效显著，以及诱导性多能干细胞（ｉＰＳ）技术的不断进步，“大众对干细胞的美好应用前景越来越相信，存储干细胞的兴趣不减。”细胞产品国家工程研究中心主任韩忠朝表示。

　　研究成果多多

　　除天津市干细胞库突破３万份外，江苏省干细胞库也已存储１０万人份的干细胞，而且二期工程已动工破土，扩容后可存储干细胞１００万份。据了解，目前全国约有１０多家干细胞存储库，主要是脐带血造血干细胞库，近年又增添了脐带间充质干细胞库、胚胎干细胞库和胎盘干细胞库。“目前仍然主要以自体存储为主，存储价格变化不大，但服务内容有所增加，这是市场化的必然结果。”韩忠朝介绍说，大众对干细胞存储的态度更加理智，大多选择存储应用广泛、干细胞数量多、无需配型的脐带间充质干细胞和胎盘干细胞，

　　近来不断看到新的干细胞研究成果发表或者新的干细胞治疗成功案例，可谓喜讯频传。据介绍，干细胞研究成果可以概括为两个方面：一是基础研究成果，最具代表性的是诱导性多能干细胞技术。该技术可以用转基因或非转基因的办法使多种成熟的组织细胞包括皮肤上皮细胞、血细胞转变成为胚胎干细胞样多能干细胞，这些诱导性多能干细胞可以在体外和动物体内多向分化，为没有机会保存自身干细胞的患者提供了制备自身干细胞的机会。不过，目前尚不能断定这一技术能否应用到临床治疗，因为已有研究结果表明诱导性多能干细胞与天然的胚胎干细胞有差异，其安全性和有效性尚需时间验证。中科院干细胞生物学重点实验室主任金颖认为，诱导性多能干细胞的诞生是干细胞研究领域具有里程碑意义的事件，深入系统地研究多能干细胞分子调控的特征将有助于发现建立诱导性多能干细胞的新途径，同时最近的一些新发现将促进新的技术体系出现，为诱导性多能干细胞在疾病治疗中的应用奠定基础。

　　二是组织来源的间充质干细胞的临床应用越来越多。间充质干细胞的临床试验研究已在许多国家开展，仅美国就登记了８０项临床试验。目前，间充质干细胞已用于治疗数十种难治的疾病，已取得的临床试验结果令人鼓舞。

　　细胞治疗产品方面也取得了一些新进展，不过距离上市销售还有一段时间。天津昂赛细胞基因工程有限公司的脐带间充质干细胞注射液获得国家８６３计划重大项目支持，同时列入天津市２０项自主创新产业化重大项目，目前已具备批量生产能力，已向国家食品药品监督管理局申报了新药临床试验。

　　干细胞治疗的不同策略

　　专家表示，在干细胞治疗领域存在不同的路线或策略，大体可分为两种：个体化治疗策略和通用性治疗策略。

　　迄今为止，绝大多数干细胞治疗是个体化治疗，即来自自身或别人的干细胞只用于患者一个人的治疗，其又可分为自体干细胞治疗和异体干细胞治疗两种情况。自体干细胞治疗指采用患者自身的干细胞进行治疗，而干细胞来源有３种：一是从成人患者自身的骨髓、血液、脂肪等组织中提取，或者从委托存储的患者出生时的脐血、脐带、胎盘组织中提取，这些干细胞没有经过基因改造，是天然的；二是从患者体内获取成熟细胞，然后采用核移植克隆技术或ｉＰＳ技术制备诱导性多能干细胞，并进一步分化成专能干细胞；三是预先分离提取患者的干细胞，将某种特定的基因转入到干细胞核，然后进行干细胞基因治疗。在后两种情况下，干细胞虽经过加工制备，其遗传基因组仍是患者自身的，因此也属自体干细胞治疗。值得注意的是，使用经过加工的干细胞在理论上是可行的，但实际上能否用于临床尚有待研究。异体干细胞治疗指患者没有存储自身干细胞，又因种种原因无法从自身组织中提取足够临床使用的干细胞，因此需要采用别人提供的干细胞进行治疗。异基因造血干细胞移植是目前应用例数最多的异体干细胞治疗，其特征是需要严格的人类白细胞抗原（ＨＬＡ）配型检查，ＨＬＡ配型基本相合方可使用。异体间充质干细胞不需配型，目前已逐步用于细胞替代治疗和组织工程，效果显著，前景看好。

　　通用性干细胞治疗指来自一个供体的干细胞可以规模化制备、批量生产，像常用药物一样提供给患同一疾病的许多人使用。通用性干细胞治疗的原理是间充质干细胞可以进行规模制备和质量检验，间充质干细胞免疫原性低，因而不产生免疫排异，同时有很强的免疫调节活性。随着技术发展以及对干细胞和免疫调节原理的认识不断深入，通用性干细胞治疗在某种程度上已逐步形成。天津昂赛细胞基因工程有限公司的脐带间充质干细胞产品已可以批量生产。

　　韩忠朝认为，只要一项干细胞治疗技术经过严格的临床试验证明是安全有效的，就能普及推广应用。细胞产品国家工程研究中心首创的自体外周血干细胞治疗重度下肢缺血性血管病技术就已通过学术会议、学术论文、继续教育学习班等多种形式在国内外逐步推广，目前共治疗患者１０００余例。

　　细胞治疗产品的产业化问题

　　细胞治疗产品主要指通用性治疗的干细胞产品，实质上是活细胞形式的生物制品，其生产、质量管理、运输保存和发放使用与传统的化学药品包括其他生物制品都有明显的不同，因此其发展既取决于细胞产品工程化技术的开发和完善，更取决于相关法律法规的完善。科技部和国家发改委高度重视细胞治疗产品的开发，积极推动干细胞产业化。但如何审批细胞治疗产品的临床试验对国家食品药品监督管理局和卫生行政管理部门而言是个新课题，其审批非常谨慎。

　　由于细胞治疗产品开发目前仍存在一些问题，因此投资者不敢冒险投入，致使干细胞产业缺乏足够的社会资金投入。韩忠朝认为，我国干细胞技术及其产业要想领先世界，必须处理好存在问题。深圳市北科生物科技有限公司董事长胡祥表示，细胞治疗产品上市应该在数年后。 (责任编辑：泉水)

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