FD患者特异性iPS细胞

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FD患者特异性iPS细胞

时间:2009-09-19 00:00来源:nature 作者:

家族性自主神经功能障碍（FD）是一种罕见、但却致命的周围神经疾病，由编码在转录伸长中涉及的一个蛋白的基因IKBKAP8所发生的一个突变引起。Lee等人报告，他们获得了患者特异性iPS细胞（诱导多能干细胞），并将其定向分化成了所有三个胚层的细胞，包括周围神经元在内。基因表达分析显示，在体外实验中IKBKAP发生组织特异性误剪接，患者的神经冠前体所表达的正常IKBKAP转录水平特别低，说明这是疾病特异性的一个机制。转录组分析和细胞分析表明，神经分化和迁移行为存在缺陷。这项工作朝利用iPS技术生成相关人类疾病模型的方向迈出了一步，在功能分析中也朝候选药物识别的方向迈出了一步。 (责任编辑：泉水)

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