自闭症 靶向甘氨酸转运体SLC6A20:自闭症治疗新策略恢复关键脑受体功能
韩国基础科学研究所(IBS)的研究团队发现,通过反义寡核苷酸(ASO)抑制甘氨酸转运体SLC6A20a,可有效恢复自闭症相关小鼠模型和人类皮层类器官中NMDA受体的功能。NMDA受体在学习和记忆中起核心作用,其功能低下与自闭症谱系障碍(ASD)、精神分裂症等神经发育疾病相关。该研究显示,ASO治疗不仅改善了社交互动缺陷和重复行为,还通过纠正突触蛋白的异常磷酸化模式发挥作用,而非改变蛋白表达水平。单次治疗可持续至少8周且无副作用,为ASD及相关疾病提供了新的治疗靶点。...




