近日，由MD安德森癌症中心干细胞移植和细胞治疗部门的Katy Rezvani教授领导的一项研究显示：3名进行性多灶性白质脑病(PML，通常是致命的)的患者，在接受来自健康供体的活细胞治疗之后，表现出了显着的有效性结果。临床结果发表在权威医学期刊《新英格兰医学杂志》上。

        首先，该疗法是第一次能够有效对抗脑损耗疾病的治疗方式;其次，该疗法也是现成的，即off the shelf，这意味着提前准备，患者能够在诊断后24小时内迅速接受治疗。

        而脑损耗疾病是由一种病毒引起的，其在人体内处于休眠状态，直到他们的免疫系统被艾滋病毒或用于治疗癌症，多发性硬化或类风湿性关节炎的药物等条件削弱时，病情就开始爆发了。PML是是在免疫损伤的情况下，由于JC多瘤病毒(JCV)的重新激活而引起的。JCV感染会引发精神状态混乱、运动障碍、以及口齿不清等，最终通常会致命。

        Katy Rezvani表示，这项研究中采用的是一种利用免疫系统治疗潜在的致命感染的细胞疗法，而这种感染可能比大多数癌症的预后更差。虽然我们无法保证每个人都会对这种疗法产生应答，但对于那些已经接受过治疗的患者，结果是令人惊讶的。”

        现货T细胞疗法疗效显着

        事实上，该团队早前已经发现，病毒特异性T细胞能够被用来治疗干细胞移植后的BKV(BK病毒)感染。而BKV与JCV同属多瘤病毒科，且基因相似度很高，有大量的免疫原性蛋白序列同源。

        因此研究人员设想：抗BKV的病毒特异性T细胞是不是可以拿来对抗JCV感染?

        于是，该团队就展开了对三名进行性多灶性白质脑病(PML)患者的研究方案驱动的2期临床试验(NCT02479698)。

        脑脊液中JCV完全清除，临床和影像学表现恢复正常(图片来源 NEJM)

        其中一名患者是位32岁的女性，先前因为白血病接受了脐带血移植数，但在癌症治愈了之后，她又被诊断患有进行性多灶性白质脑病(PML)，她无法站立或说话清楚。

        但在接受一次BKV特异性T细胞注射后，她的神经症状就消失了，三周后便顺利出院了。在第二次和第三次输注后，相隔一个月，患者脑脊液(CSF)中的JCV被完全清除，所有PML病症的迹象都消失了。

        脑脊液中JCV彻底清除，病人恢复了独立的活动能力，MRI显示病变区域缩小(图片来源 NEJM)

        另一位患者是位患有艾滋病的35岁男子，因为身体在坐着时无法承受体重而只能被抬上担架。他的母亲已经联系了MD安德森询问试验项目，几个月后该患者被诊断出进行性多灶性白质脑病(PML)，多年后他因为副作用而停止了侵袭性艾滋病治疗。