Oxford BioMedica制药公司近日宣布,其用于治疗1B型Usher综合症(遗传性耳聋-色素性视网膜炎综合征)的基因疗法药物UshStat已被欧洲药监局指定为罕见病治疗药。
通过该公司的LentiVector基因导入技术,UshStat可以向患者视网膜细胞导入经过修正的MYO7A基因。Oxford将与赛诺菲-安万特合作,于2011年进行药物的临床实验。 Oxford负责人约翰·道森表示:“这是一个令人振奋的消息,对我公司依托LentiVector给药技术并针对治疗进行性眼疾的创新药开发具有重要意义,也对UshStat后续临床实验工作的开展奠定了良好的基础。” (责任编辑:glia) |