日本大阪大学领导的研究人员进行了首次人体试验，利用诱导性多能干细胞来源的角膜上皮治疗角膜缘干细胞缺乏症，为恢复视力提供了一条潜在的新途径。

角膜缘干细胞缺乏症 (LSCD) 是一种严重的眼部疾病，角膜边缘功能性成体干细胞的丧失会导致视力受损，这是因为角膜上纤维化结膜组织侵入角膜。角膜缘干细胞通常通过分化成角膜上皮来发挥修复功能。如果没有它们，角膜表面的完整性和透明度就会受到损害，导致纤维化组织积聚，最终导致视力丧失。

传统治疗通常涉及来自患者健康眼睛或捐赠者的移植，但这些方法存在免疫排斥等风险，或需要去除健康组织。

在《柳叶刀》杂志上发表的一项题为“用于移植手术的诱导性多能干细胞来源的角膜上皮：日本的一项单臂、开放标签、首次人体介入研究”的研究中，研究人员进行了多能干细胞 (iPSC) 来源的角膜上皮片 (iCEPS) 移植作为 LSCD 的潜在治疗方法。

四名患有 LSCD 的患者参与了这项研究。在去除任何纤维化组织后，研究小组将同种异体 iCEPS 移植到患眼上。所有手术均未进行人类白细胞抗原(HLA) 匹配。一半患者接受了低剂量环孢菌素（通常用于减轻移植后的器官排斥反应），而另一半患者除了皮质类固醇外未接受任何免疫抑制剂。

两年的监测未发现任何严重不良事件。轻微不良事件得到有效控制，且没有造成持久影响。

四名患者的视力均有显著改善。三名患者的病情进展到较轻的阶段。一名患者的基础疾病更严重，最初在 32 周内病情有所好转，但一年后又回到了基线水平。生活质量评估与视力改善相一致，四名患者中有三名报告了评分的提高。

总体而言，该研究表明，iCEPS 移植不仅能稳定角膜表面，还能恢复功能性视力，显著改善角膜缘干细胞缺乏症患者的日常生活。接受低剂量环孢菌素治疗的患者获益更为显著，这表明未使用环孢菌素可能引发亚临床免疫排斥。

iCEPS 的培养方法可以复制自然眼球发育的各个方面，从而产生功能性角膜细胞。该技术不仅能确保移植物的结构完整性，还能降低免疫原性，从而有可能消除传统移植物通常需要的 HLA 匹配和大量免疫抑制。

这项成功成果是治疗领域的重大进步，它以再生医学早期的成功为基础，同时克服了现有 LSCD 手术治疗的局限性。大阪团队计划启动一项更大规模的多中心临床试验，以进一步验证研究结果并探索 iCEPS 移植的更广泛适用性。